Il Medico Risponde

Di Raffaele Salvione

I FARMACI ORFANI: Cosa Sono?

Il Medico risponde

I farmaci orfani sono medicine che si usano per le malattie rare: queste sono le malattie che hanno una prevalenza, cioè il numero dei casi, al di sotto di una soglia convenzionalmente stabilita, che nell’Unione Europea è fissata allo zero virgola zero-cinque per cento, ossia a un caso su duemila abitanti o cinque ogni diecimila. L’Italia segue la norma europea.

Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità, tuttavia, queste malattie sono più di seimila; con trenta milioni di malati in Europa; venticinque milioni negli Stati Uniti e circa un milione di pazienti solo in Italia. Le malattie in questione, hanno un andamento cronico e un esito spesso invalidante. Negli ultimi tempi l’interesse per queste patologie è cresciuto perché è aumentata l’attenzione verso questi pazienti che hanno diritto alla salute quanto se non più degli altri.

Malattie rare

I progressi scientifici hanno, inoltre, dato notevoli possibilità di nuove terapie. Il problema che ancora esiste è questo: sono malattie rare; sono pochi i pazienti coinvolti; sono pochi i farmaci che si vendono e le case farmaceutiche hanno poco interesse ad investire in studi e nuovi prodotti che portano uno scarso ritorno economico. Per questo motivo non esistono studi su larga scala e spesso non vi sono prove su un’efficacia completa del farmaco; insomma dalla padella nella brace. Esiste inoltre una grande disparità nell’ accesso alle cure nelle varie regioni e i costi di queste terapie ricadono spesso sulla famiglia.

Farmaci orfani

Solo nel duemilasedici l’Agenzia Europea del Farmaco ha emesso ottantuno raccomandazioni per l’approvazione di medicinali; il diciannove virgola sette per cento delle quali, relative a farmaci orfani. Il Decreto del Presidente del Consiglio dei Ministri del dodici gennaio duemiladiciassette ha ridefinito le prestazioni che il Servizio Sanitario Nazionale è tenuto a fornire a tutti i cittadini, gratuitamente o dietro pagamento di un ticket. E’ stato aggiornato, inoltre, l’elenco delle malattie rare, croniche e invalidanti che danno diritto all’esenzione

Che dire: Speriamo che torni l’Educazione Civica a scuola e che ogni tanto si torni a studiare la Costituzione Della Repubblica Italiana.

“Articolo 32. La Repubblica tutela la salute come fondamentale diritto dell’individuo e interesse della collettività, e garantisce cure gratuite agli indigenti. Nessuno può essere obbligato a un determinato trattamento sanitario se non per disposizione di legge.”

Rivolgetevi sempre al Medico Specialista.

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